Mi è stata recentemente diagnosticata la sclerosi multipla. Esistono nuovi trattamenti per aiutarmi a combattere questa malattia?
Non esiste una cura per la sclerosi multipla (SM), ma ci sono stati molti progressi nello sviluppo di nuovi farmaci per il suo trattamento. La ricerca è in corso per sviluppare nuove e migliori terapie modificanti la malattia (DMT) per questa malattia del sistema nervoso centrale.
LeDMT sono progettate per ridurre il rischio di ricadute e di nuove placche di SM nel sistema nervoso centrale. I DMT possono anche rallentare la progressione della disabilità e la perdita di volume del cervello. La maggior parte dei DMT approvati dalla Food and Drug Administration (FDA) dall’inizio degli anni ’90 è efficace per aiutare a gestire la SM recidivante-remittente, che colpisce tra l’85% e il 90% delle persone con diagnosi di questa malattia.
Alcune persone con SM recidivante-remittente possono passare alla SM secondariamente progressiva dopo diversi anni. I DMT attualmente disponibili hanno un impatto limitato su questa fase della SM. Pertanto, è meglio sviluppare un regime di trattamento durante la fase recidivante-remittente.
A circa il 10% delle persone con sclerosi multipla viene diagnosticata una forma progressiva ( SM primariamente progressiva) all’esordio della malattia. Attualmente esiste solo una DMT approvata dalla FDA per la SM primariamente progressiva, che ha un effetto modesto nel rallentare l’accumulo di disabilità nel tempo.
Le ricadute, gli attacchi o le esacerbazionidella SM possono essere gestiti con corticosteroidi, plasmaferesi o entrambi, che possono favorire il recupero.
I corticosteroidi, come il metilprednisolone per via endovenosa (Depo-Medrol, Medrol), sono farmaci che riducono l’infiammazione e sono stati utilizzati per aiutare a ridurre i sintomi delle ricadute della sclerosi multipla.
Lo scambio terapeutico di plasma (plasmaferesi) è una procedura che prevede la separazione della parte liquida del sangue (plasma) dalle cellule ematiche. Le cellule vengono poi combinate con una soluzione proteica (albumina) e reimmesse nell’organismo. Questa procedura serve a ripulire la parte liquida del sangue, che può contenere proteine in circolo, e può contribuire al recupero dalle ricadute della sclerosi multipla. I possibili effetti collaterali sono vertigini, nausea e riduzione della pressione sanguigna.
Terapie modificanti la malattia
Iniettabili
- Gli interferoni sono farmaci che “interferiscono” con le malattie che attaccano l’organismo. Possono agire diminuendo l’infiammazione e aumentando la crescita dei nervi. Esistono molti farmaci interferonici, che vengono somministrati mediante iniezione sotto la pelle o in un muscolo. Esistono controversie sulla durata dell’azione dell’interferone nel trattamento della sclerosi multipla. I possibili effetti collaterali sono reazioni nel punto in cui viene effettuata l’iniezione, sintomi influenzali, irritazione del fegato e anemia. Il dosaggio dell’interferone varia a seconda del farmaco utilizzato.
- Il glatiramer acetato (Copaxone, Glatopa) può ridurre il tasso di ricadute nella sclerosi multipla e presenta dati di sicurezza a lungo termine.
- L’anticorpo monoclonale ofatumumab (Kesimpta, Arzerra), approvato dalla FDA nel 2020, colpisce le cellule che danneggiano il sistema nervoso. Queste cellule sono chiamate cellule B. Ofatumumab, che viene somministrato sotto forma di iniezione sotto la pelle, riduce le lesioni cerebrali della sclerosi multipla e il peggioramento dei sintomi. I possibili effetti collaterali sono infezioni, reazioni locali all’iniezione e mal di testa.
Farmaci per via orale
- La teriflunomide (Aubagio) si somministra comodamente una volta al giorno e agisce sui globuli bianchi per ridurre l’infiammazione.
- Il dimetil fumarato (Tecfidera) riduce l’infiammazione e aiuta a proteggere le cellule. I possibili effetti collaterali sono vampate di calore, infiammazione epatica e irritazione del tratto digestivo.
- Il fingolimod (Gilenya) è stato il primo DMT orale approvato dalla FDA. È stato un farmaco innovativo per la sua efficacia e per la possibilità di essere assunto per bocca.
- Siponimod (Mayzent) è stato approvato dalla FDA nel 2019. Questa compressa si assume per via orale ed è approvata per le forme recidivanti-remittenti e secondarie-progressive di SM. È una terapia immuno-modulante che aiuta a ridurre sia le ricadute che la progressione della disabilità.
- La cladribina (Mavenclad) è un’altra compressa orale approvata dalla FDA nel 2019 per il trattamento delle forme recidivanti-remittenti e secondariamente progressive di SM. Negli studi clinici, la cladribina ha ridotto la progressione della disabilità e ha ridotto significativamente i tassi di ricaduta. A causa dei rischi per la sicurezza, la cladribina viene generalmente utilizzata quando le persone non possono assumere altri farmaci per la SM o quando questi ultimi non sono efficaci.
- Ozanimod (Zeposia) è stato approvato dall’FDA nel 2020. Riduce il tasso di ricadute della SM. I possibili effetti collaterali sono l’aumento della pressione sanguigna, le infezioni e l’infiammazione del fegato. La dose di mantenimento è una volta al giorno.
- Il fumarato di monometile (Bafiertam) è stato approvato dall’FDA nel 2020 ed è un farmaco a rilascio graduale. Poiché il rilascio è lento e costante, i ricercatori sperano che gli effetti collaterali siano minimi. I possibili effetti collaterali sono vampate di calore, lesioni epatiche, dolori addominali e infezioni.
- Ponesimod (Ponvory) è stato approvato dall’FDA nel 2021 e viene assunto una volta al giorno con un programma di dosaggio gradualmente crescente. Questo farmaco ha un basso tasso di ricadute e ha dimostrato un minor numero di lesioni cerebrali rispetto ad altri farmaci utilizzati per il trattamento della sclerosi multipla. I possibili effetti collaterali sono infezioni delle vie respiratorie, ipertensione, irritazione del fegato e problemi elettrici del cuore che influenzano la frequenza e il ritmo cardiaco.
Per via endovenosa
- Ocrelizumab (Ocrevus) è stato approvato dalla FDA nel 2017. Questo farmaco riduce il tasso di ricadute e il rischio di progressione della disabilità nella SM recidivante-remittente. È anche il primo DMT a rallentare la progressione della forma primaria-progressiva di SM.
- Natalizumab (Tysabri) è un anticorpo monoclonale che riduce il tasso di ricadute e rallenta il rischio di disabilità.
- L’alemtuzumab (Lemtrada, Campath) è un anticorpo monoclonale che riduce i tassi di ricaduta annuali e dimostra benefici alla risonanza magnetica cerebrale. Possibili effetti collaterali sono le malattie della tiroide e la bassa conta piastrinica.
Sviluppi recenti o terapie emergenti
L’inibitore della tirosin-chinasi di Bruton (BTK) è una terapia emergente in fase di studio nella SM recidivante-remittente e nella SM secondaria-progressiva. Agisce modulando prevalentemente le cellule B e la microglia, che sono cellule immunitarie del sistema nervoso centrale.
Il trapianto di cellule staminali è una terapia che distrugge il sistema immunitario di una persona con SM e lo sostituisce con cellule staminali sane trapiantate. I ricercatori stanno ancora studiando se questa terapia possa ridurre l’infiammazione nelle persone con SM e aiutare a “resettare” il sistema immunitario. I possibili effetti collaterali sono febbre e infezioni.
I ricercatori stanno imparando di più su come i DMT esistenti funzionano per diminuire le ricadute e ridurre le lesioni cerebrali legate alla SM. Ulteriori studi determineranno se il trattamento può ritardare la disabilità causata dalla malattia.
Sono necessarie ulteriori ricerche
Le ricerche in corso sono promettenti e i benefici, gli effetti collaterali e la sicurezza a lungo termine di questi nuovi farmaci diventeranno più chiari con ulteriori indagini.